曾經(jīng)70萬元一針的“天價(jià)藥”諾西那生鈉降至3.3萬元，還被納入醫(yī)保。上個(gè)月，我市首位享受該優(yōu)惠的成人SMA(脊髓性肌萎縮癥)患者，在市第一人民醫(yī)院完成諾西那生鈉首次鞘內(nèi)注射治療。5月13日，記者從該院獲悉，又一位SMA患者——7歲多的康康(化名)，也在該院完成諾西那生鈉的首針注射，成為我市第一位受益的兒童患者。

該院兒科主任焦蓉介紹，SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，在新生兒中發(fā)病率為1/6000—1/10000，主要表現(xiàn)為逐漸加重的肌肉萎縮、無力。隨著病情的發(fā)展，肌無力可能進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)等異常。

據(jù)悉，康康8個(gè)月大時(shí)出現(xiàn)獨(dú)坐不穩(wěn)、運(yùn)動功能倒退。他接受了康復(fù)治療，但效果不佳。家人帶著他四處求醫(yī)，最終被確診為SMA?，F(xiàn)在7歲多的他僅能獨(dú)坐幾分鐘，無法行走。

康康的家人表示，雖然之前知道有諾西那生鈉這種藥，但曾經(jīng)70萬元一針的價(jià)格，讓他們望而卻步。

2021年，經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”，針對治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉，一針從70萬元降至3萬多元，此后還被納入了醫(yī)保。上個(gè)月，看到我市首位享受該優(yōu)惠的成人SMA患者接受首針注射的新聞后，康康的家人重燃希望。

經(jīng)市第一人民醫(yī)院兒科精心籌備，以及與醫(yī)保辦、藥學(xué)部等科室協(xié)調(diào)，康康順利入住兒科二病區(qū)。

5月12日，即患兒入院的第二天，在局部麻醉及無菌操作下，醫(yī)院兒科神經(jīng)專科主治醫(yī)師雷偉娟為康康行腰椎穿刺和鞘內(nèi)注射。孩子全程配合，穿刺過程順利，經(jīng)過6個(gè)小時(shí)的平躺休息觀察，康康無任何不適，目前已出院。

焦蓉介紹，SMA患者需要終身注射諾西那生鈉，首次注射完成后，還需要在第14天、第28天、第63天給予3次注射，之后每4個(gè)月注射一次，通過后續(xù)的持續(xù)用藥，有望改善和穩(wěn)定患者的運(yùn)動功能，降低死亡率，提高生活質(zhì)量。

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，SMA患兒全湖北省有70余人，襄陽有10余人。

(記者 朱月皎)

標(biāo)簽： 諾西那生鈉 鞘內(nèi)注射治療 脊髓性肌萎縮癥 首針注射