近日，在看到一則“求藥”消息后，廣東一位母親歐陽(yáng)春蘭，向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開(kāi)申請(qǐng)，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡(jiǎn)稱“SMA”)藥物——70萬(wàn)元一針的諾西那生鈉注射液的采購(gòu)方式和國(guó)內(nèi)定價(jià)依據(jù)，一時(shí)間引發(fā)眾多網(wǎng)友的關(guān)注和熱議。

該份申請(qǐng)書顯示，歐陽(yáng)春蘭請(qǐng)求公開(kāi)引進(jìn)諾西那生鈉注射液的采購(gòu)合同、國(guó)內(nèi)銷售價(jià)格定價(jià)依據(jù)和定價(jià)計(jì)算相關(guān)說(shuō)明，以及諾西那生鈉注射液庫(kù)存數(shù)量和分配發(fā)放的信息。

脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無(wú)法存活到兩歲。而目前國(guó)內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

患者之難

“打不起了，賣房也打不起”

武漢兒童醫(yī)院一名從事相關(guān)領(lǐng)域的醫(yī)生告訴記者，SMA又被稱為“導(dǎo)致嬰幼兒死亡的頭號(hào)遺傳病”，它是一種常染色體隱性遺傳病，通?；純旱母改付际菙y帶者，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失、變性，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的肌肉萎縮、無(wú)力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，最終可能喪失行走能力，并出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙。

蕾蕾

得了“活不過(guò)兩年”的病

一歲半了還沒(méi)用上藥

蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后，加入了SMA湖北病友群。群內(nèi)的34個(gè)家庭里，最迫切需要治療的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者，今年1歲半，離醫(yī)生說(shuō)的“活不過(guò)兩年”，只剩下半年時(shí)間。

蕾蕾爸爸稱，蕾蕾不僅腿部沒(méi)有力量，現(xiàn)在吞咽功能也基本喪失，呼吸困難，患病一年，感冒過(guò)五次，而每次一發(fā)病就要去重癥科住院。重癥室住一天，要花七八千，蕾蕾爸爸說(shuō)，他拿著孩子的醫(yī)療費(fèi)找過(guò)村委會(huì)想辦法，最后辦了低保，醫(yī)療費(fèi)上省去一大筆開(kāi)支，但是眼看著孩子就要兩歲了，還沒(méi)有用上諾西那生鈉注射液。他去尋求過(guò)潛江市紅十字會(huì)等慈善機(jī)構(gòu)籌款，目前籌款不足一萬(wàn)元。

瑩瑩

每八個(gè)月就要花70萬(wàn)

才能維持藥效

今年5月，瑩瑩原本要接著打第五針，可是目前針劑卻沒(méi)了著落。“打不起了，賣房也打不起……你們能懂那種孩子好不容易有了起色，現(xiàn)在又得眼睜睜地看著她一天天不能動(dòng)的心情嗎?我如果耽誤我孩子治療，我會(huì)后悔一輩子。”瑩瑩媽媽說(shuō)。

瑩瑩的父母在汽車廠里上班，一年家庭收入不到10萬(wàn)，房子一直掛中介，做好了隨時(shí)賣出去的打算。

他們?nèi)?wèn)過(guò)村委會(huì)能不能給家里一些補(bǔ)助，村里回復(fù)情況要上報(bào)縣里，縣政府稱目前沒(méi)有救助這個(gè)病的相關(guān)政策。隨后他們又聯(lián)系了隨州市慈善總會(huì)，但是瑩瑩的資料申請(qǐng)沒(méi)有通過(guò)，因?yàn)檫@個(gè)病也不在該機(jī)構(gòu)的救助范圍內(nèi)，最后慈善機(jī)構(gòu)補(bǔ)貼了1萬(wàn)多元，可這對(duì)SMA家庭來(lái)說(shuō)，只是杯水車薪。

由于諾西那生鈉注射液的藥效會(huì)在體內(nèi)慢慢消耗，所以患者需要終身使用。然而，諾西那生鈉注射液一針70萬(wàn)元，目前沒(méi)有納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，需要患者全額自費(fèi)。

國(guó)內(nèi)首家關(guān)注罕見(jiàn)病SMA的公益機(jī)構(gòu)——北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心相關(guān)負(fù)責(zé)人邢煥萍告訴記者，從該機(jī)構(gòu)掌握的數(shù)據(jù)來(lái)看，目前全國(guó)有1600多個(gè)SMA患者，“這只是冰山一角，且SMA的治療費(fèi)用昂貴，進(jìn)口的精準(zhǔn)靶向藥物沒(méi)有可替代品，需終身使用，那會(huì)是上千萬(wàn)的費(fèi)用。”

2019年2月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)“諾西那生鈉注射液”用于治療5qSMA。同年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在中國(guó)上市。諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射可提高SMA患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白(SMN)水平，從而改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。

2019年11月，當(dāng)時(shí)3歲的瑩瑩在武漢兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，接受了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療，成為湖北省內(nèi)首例接受該藥治療的SMA患兒。

“這半年期間孩子變化挺大的。”瑩瑩媽媽說(shuō)，孩子體重增加了幾斤，抵抗力也增加了，從來(lái)沒(méi)有感冒過(guò)。“現(xiàn)在也能坐起來(lái)，腿也能往上抬，有時(shí)候還踢被子呢。”講到孩子的變化，瑩瑩媽媽語(yǔ)調(diào)不自覺(jué)上揚(yáng)。

瑩瑩媽媽借了六十萬(wàn)，差點(diǎn)把房子賣了，才湊夠70萬(wàn)，這還只是這針?biāo)巹┑?ldquo;門檻”。在自付第一針的費(fèi)用后，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)贈(zèng)送后三針，這四針在兩個(gè)月之內(nèi)打完。從第五針起，就變?yōu)橘I一針贈(zèng)送一針，每隔4個(gè)月打一針。也就是說(shuō)，至少每八個(gè)月就要花70萬(wàn)才能維持藥效。

上述武漢兒童醫(yī)院醫(yī)生稱，每年他都會(huì)接觸十幾個(gè)SMA患兒，“99%的患兒家庭都用不起這個(gè)藥，不過(guò)這個(gè)藥引進(jìn)剛一年多，相關(guān)醫(yī)保合作有關(guān)部門還在商談，I型和II型患兒用藥的效果會(huì)更好，越早使用對(duì)孩子越好。”

黃先生

希望有錢打一針?biāo)?/p>

別讓爸媽再受累了

根據(jù)起病年齡和臨床病程，SMA由重到輕分為4型，其中III型和IV型患者的壽命不會(huì)受到影響，但不幸的是，他們的生活也同樣艱難。無(wú)法站立，沒(méi)有自理能力，上學(xué)與就業(yè)相繼受影響，仿佛是每個(gè)SMA患者逃不過(guò)的死循環(huán)。

家住湖北孝感中心城區(qū)的黃先生，是III型SMA病人，今年31歲。1米8的他，體重卻不足100斤，最瘦的時(shí)候只有70斤。黃先生說(shuō)，他發(fā)病不是在突然之間，大約是在小學(xué)畢業(yè)。此后，爬初中教室的四層樓梯成了他的“噩夢(mèng)”。

剛開(kāi)始，他扶著扶手爬四樓需要8分鐘，比同齡人稍慢一點(diǎn)，后來(lái)需要半個(gè)小時(shí)。這還不是最難的，由于課間休息只有十分鐘，他無(wú)法在十分鐘內(nèi)從教室去衛(wèi)生間、再?gòu)男l(wèi)生間返回教室，因?yàn)閬?lái)不及，還尿過(guò)褲子，所以他在校期間基本不喝水，“不喝水就不會(huì)去上廁所，大家也就不會(huì)意識(shí)到我的異樣了”。

直到，他一層樓也爬不完。黃先生說(shuō)，那種感受，就像你站了很久，到了極限，連抬腳都耗盡了畢生力氣。后來(lái)他每天提前一個(gè)小時(shí)去學(xué)校，爸爸媽媽將他背上四樓，他比開(kāi)門的同學(xué)都早到?？墒?，盡管他這樣堅(jiān)持，也沒(méi)有改變因身體無(wú)法負(fù)荷被迫輟學(xué)的命運(yùn)。

輟學(xué)后，他每天呆在家里，可是父母都在工作，他每天無(wú)法出門，白天坐三四個(gè)小時(shí)就累了，其他時(shí)間就躺著。期間也會(huì)睡覺(jué)，導(dǎo)致他夜晚常常到凌晨三四點(diǎn)才能睡著。父母偶爾會(huì)把他從四樓背下來(lái)，推著他去逛逛公園。同時(shí)，他也在留意著SMA疾病相關(guān)的救助政策，記者請(qǐng)他說(shuō)一件最想做的事時(shí)，他說(shuō)“不敢想也不敢說(shuō)”。

2019年12月26日，湖北孝感破天荒地發(fā)生了地震，4.9級(jí)。當(dāng)時(shí)坐在椅子上的黃先生看著搖晃的吊燈察覺(jué)到事情不妙，可是能背動(dòng)他的爸爸此時(shí)不在家，他大聲吼著讓媽媽別管他，趕緊出去。

媽媽被嚇得跑了出去，黃先生盯著持續(xù)搖晃的屋頂，覺(jué)得自己如果在這場(chǎng)地震中死去也是種解脫，可是不一會(huì)兒，媽媽返回了家里，下一幕，五十多歲的母親，撐著瘦小身板，將快100斤的黃先生背下四樓。

黃先生說(shuō)，他不敢說(shuō)的愿望是，希望有錢打一針?biāo)?，自己能下地走路，別讓爸媽再受累了。

談判之難

該藥價(jià)格居高不下 已納入醫(yī)保談判日程

8月5日，國(guó)家醫(yī)保局信訪辦一工作人員在接受記者采訪時(shí)表示，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國(guó)家的價(jià)格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會(huì)考慮利潤(rùn)問(wèn)題，加上該藥物目前在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下。”

全球僅三種可治療SMA藥物

只需一針的，定價(jià)1500萬(wàn)

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發(fā)，2016年12月23日首次在美國(guó)獲批，是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國(guó)、加拿大等地區(qū)和國(guó)家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，用于治療5qSMA，并成為中國(guó)首個(gè)能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國(guó)內(nèi)上市。

記者了解到，諾西那生鈉注射液在美國(guó)為12.5萬(wàn)美元(約合人民幣87萬(wàn)元)一劑。相對(duì)于諾西那生鈉注射液這種需要每年反復(fù)多次注射的藥物，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價(jià)也被視為“天價(jià)”，高達(dá)210萬(wàn)美元(約合人民幣1500萬(wàn)元)，而該藥僅在歐盟、美國(guó)、日本等上市。

藥物價(jià)格下不來(lái)

沒(méi)辦法納入醫(yī)保目錄

國(guó)家醫(yī)保局信訪辦工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國(guó)內(nèi)上市以來(lái)，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來(lái)，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開(kāi)始國(guó)家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒(méi)有談下來(lái)，因藥物價(jià)格下不來(lái)，就始終沒(méi)辦法納入醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

為何藥企價(jià)格不下降，就無(wú)法納入醫(yī)保呢?該工作人員進(jìn)一步向記者解釋稱，由國(guó)家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國(guó)各地，因此需確保進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見(jiàn)病藥物一旦納入醫(yī)保目錄后，對(duì)于欠發(fā)達(dá)地區(qū)來(lái)說(shuō)，基金用于支付高價(jià)罕見(jiàn)病藥物后，其他基礎(chǔ)疾病可能保障不了，后續(xù)還可能會(huì)造成地方經(jīng)濟(jì)壓力，所以最根本的解決方式就是國(guó)家和藥企談判，將價(jià)格談下來(lái)。”

藥企之難

罕見(jiàn)病藥定價(jià)昂貴

因研發(fā)成本高 失敗率高

8月6日，針對(duì)近期網(wǎng)上熱議的澳洲41澳元一支的“低廉”價(jià)格，諾西那生鈉注射液的研發(fā)和制造商渤健(BioGen)回應(yīng)了記者。

不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保 談判的條件

渤健方面回應(yīng)稱，根據(jù)國(guó)家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。

此前，湖北省醫(yī)療保障局藥物管理部門相關(guān)負(fù)責(zé)人接受記者采訪時(shí)表示，2019年11月國(guó)家調(diào)整了一次醫(yī)保藥物目錄，那次醫(yī)保藥品目錄調(diào)入的西藥和中成藥是2018年12月31日(含)以前經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局注冊(cè)上市的藥品。而諾西那生納注射液是在2019年被批準(zhǔn)在中國(guó)上市，不符合相關(guān)要求。

上述負(fù)責(zé)人稱，國(guó)外引進(jìn)的藥物，特別是針對(duì)罕見(jiàn)疾病的藥物，需要一定時(shí)間檢驗(yàn)是否真的有效，最終能否納入醫(yī)保目錄，也由國(guó)家醫(yī)保局決定。

41澳元并不是

該藥品在澳大利亞的價(jià)格

據(jù)第一財(cái)經(jīng)報(bào)道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃(PBS)，用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計(jì)劃內(nèi)的補(bǔ)貼藥品支付一定的金額。

直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元(約合人民幣205元)，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。

“我們要正確區(qū)分兩個(gè)基本概念：一個(gè)是藥品價(jià)格，一個(gè)是報(bào)銷后患者自付費(fèi)用。”渤健方面相關(guān)人士告訴記者，以SMA藥物諾西那生鈉注射液為例，該藥物最早在美國(guó)獲批，美國(guó)市場(chǎng)的單支價(jià)格為12.5萬(wàn)美元，第一年的年治療費(fèi)用大約為75萬(wàn)美金，之后每年的年治療費(fèi)用大約為37.5萬(wàn)美金。

“截至目前諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了全部或部分報(bào)銷。”渤健方面告訴記者，諾西那生鈉注射液已被納入澳大利亞藥品福利計(jì)劃，該藥品的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元，報(bào)銷后患者自付費(fèi)用為41澳元，41澳元并不是該藥品在澳大利亞的價(jià)格。

渤健方面還介紹說(shuō)，2019年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，成為中國(guó)首個(gè)和唯一一個(gè)獲批的SMA治療藥物。該藥物在中國(guó)市場(chǎng)的單支價(jià)格為人民幣699700元，比美國(guó)市場(chǎng)低20%。

渤健方面稱，罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高，是全球新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域。即使罕見(jiàn)病新藥幸運(yùn)問(wèn)世，因?yàn)檫m用患者人群小，相比于巨大的研發(fā)投入和失敗成本，藥企的商業(yè)回報(bào)也低于非罕見(jiàn)病藥物。因此罕見(jiàn)病藥企在定價(jià)時(shí)需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見(jiàn)病領(lǐng)域的研發(fā)成本、藥物對(duì)患者創(chuàng)造的價(jià)值、企業(yè)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新的能力、對(duì)社會(huì)當(dāng)前和未來(lái)的貢獻(xiàn)等等。

已有80多位SMA患者

在援助項(xiàng)目幫助下獲得治療

渤健方面介紹說(shuō)，諾西那生鈉注射液目前在中國(guó)屬于自費(fèi)藥物。渤健深刻理解應(yīng)對(duì)支付挑戰(zhàn)對(duì)中國(guó)SMA患者群體的重要性和迫切性。“公司一直與國(guó)家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國(guó)SMA患者藥物可及性。”渤健方面表示，2019年5月31日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。

該項(xiàng)目幫助SMA患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國(guó)已有80多位SMA患者在援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

據(jù)中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)官網(wǎng)，2019年5月31日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)與渤健公司合作籌備的脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，將在全國(guó)14個(gè)省市開(kāi)展，首期覆蓋25家中心醫(yī)院。

標(biāo)簽： 一針70萬(wàn)元“天價(jià)救命藥”