在美國進行的一項臨床試驗顯示，經(jīng)過體外多次基因編輯的免疫細胞可在癌癥患者體內存活數(shù)月，表明這種方法未來有望用于抗癌和治療其他疾病。

近日發(fā)表在美國《科學》雜志上的這項研究顯示，美國賓夕法尼亞大學的研究人員使用CRISPR/Cas9等方法多次編輯了從3名癌癥患者血液中提取的免疫細胞，并將這些細胞注回患者體內。這些細胞在患者體內存活可達9個月。此前公開數(shù)據(jù)顯示，這類細胞通常在體內生存不會超過一周。這也是美國首個基因編輯療法的人體臨床測試。

被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術能精確定位并切斷DNA上的基因位點，可以關閉某個基因或引入新的基因片段。在本次研究中，研究人員首先成功運用“基因剪刀”敲除了患者T細胞上的2個自然受體，使T細胞可以尋找并殺滅腫瘤細胞。隨后，研究者又敲除了阻礙T細胞殺滅癌細胞的1個PD-1檢查點，為T細胞殺滅癌細胞“掃清障礙”。這也首次證明了CRISPR/Cas9可同時編輯人體細胞的多個位點。

數(shù)月后研究人員從患者血樣中分離出這些經(jīng)過編輯的細胞，結果顯示它們在實驗室環(huán)境中仍可殺滅腫瘤細胞。

論文共同作者、賓夕法尼亞大學免疫學療法教授卡爾·瓊說，這種技術未來有望用于治療甚至治愈多種疾病。

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